写于 2018-11-26 07:15:04| 澳门永利平台娱乐| 财政

华盛顿(路透社) - 美国食品和药物管理局外部专家小组推荐Sanofi SA和Isis Pharmaceutical Inc药物Kynamro治疗罕见的遗传性疾病,导致异常高胆固醇和危及生命的心血管疾病9-6美国食品和药物管理局咨询委员会周四表示,公司提供的研究显示200毫克注射剂对100万美国人中有100%纯合家族性高胆固醇血症(或HoFH)的人来说是安全有效的,而且已经采用胆固醇治疗方案,包括降脂药物小组的建议,尽管对副作用的疑虑,包括肝脏问题和可能更高的癌症风险,现在将被FDA监管机构考虑,因为他们在1月底决定是否批准最终批准一般称为mipomersen sodium的药物Isis的股份,它与赛诺菲合作开发了这种药物由于FDA的会议,周四停止了他们周三以962美元收盘Sanofi的股票收盘上涨13%至6965欧元在欧洲小组达成决定之前该建议是在FDA顾问建议批准Aegerion Pharmaceuticals Inc的HoFH的同一周药物,lomitapide,由监管机构在12月底之前做出的决定FDA将采取风险缓解策略来控制两种药物的使用,因为安全问题,包括肝脏中脂肪组织的积累,这种情况可以随着时间的推移导致严重的肝脏损害和心血管疾病FDA官员表示,他们将寻求确保HoFH患者的最大利益,其动脉阻塞造成心脏病发作和早期死亡的挥之不去的危险赛诺菲的Genzyme部门表示,它还将创建一个监控患者的登记处收集药物的影响数据收到Kynamro的HoFH患者看到了他们的低密度脂蛋白胆固醇或“坏”胆固醇的水平比接受安慰剂的人降低了近22%但是一些小组成员称其为“中度”改善,并表示尚不清楚这种药物在将坏胆固醇降低到医学上可接受水平方面的效果如何或帮助HoFH患者避免心血管疾病“患有这种疾病的患者没有很多治疗选择,”该小组的患者倡导者,南卡罗来纳医科大学的Ida Spruill在解释她推荐Kynamro但Dr博士的投票时说

投票反对推荐的布朗大学的罗伯特史密斯说,这种药物帮助一些患者的能力不足以超过潜在的健康风险“我认为不要让这种情绪成为一种可能会影响我考虑不良反应的意愿的关键是至关重要的可能与这种药物有关,“他说,研究显示肝炎的风险,以及发生的异常增长服用该药物的患者中约有3%患有这种情况6例患者的生长情况恶化公司官员表示,在HoFH患者中没有发生恶性肿瘤,而在其他胆固醇问题患者中也是如此

小组成员表示,动物试验也表明存在可能的癌症联系不良事件,包括流感样症状和皮肤反应,导致大量患者退出研究,小组成员建议定期检测那些服用该药监测肝脏健康的人但实际健康风险尚不清楚,因为研究的规模和持续时间有限,不包括大型安全性试验该委员会听取了几位HoFH患者的证词,他们描述了Kynamro降低其坏胆固醇水平的有效性但是一些专家对FDA确保药物安全使用的计划表示担忧

市场可能不足以将药物的使用限制在那些最需要药物的人身上Tics表示,参与Kynamro和Lomitapide的公司的股价在华尔街大幅上涨,原因是市场猜测医生会将这两种药物开出标签给更广泛的胆固醇患者群体华盛顿的倡导组织Public Citizen说新药,价格标签估计每年高达30万美元,对于拥有HoFH的美国300人中的许多人而言可能过于昂贵,他们可以以低于成本的三分之一接受血液清洁采血处理 由Gerald E McCormick和Tim Dobbyn以及Andre Grenon编辑